ALN-VSP重大意义
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发布时间：2024-10-18 20:50
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时间：2024-11-11 02:36
一项具有革新性的基因攻击技术，ALN-VSP，可能引领出针对75%缺乏特定疗法癌症基因的药物研发，以及对其他疾病的治疗。奥尼兰姆公司已成功在细胞培养环境下测试了RNAi疗法，如针对亨廷顿氏病和高胆固醇的治疗，其他研究者也在探索黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病病毒的治疗方案。这种潜在的巨大应用价值促使各大制药公司纷纷投入RNAi研究项目。
其原理的简洁性预示着，RNAi疗法在未来两年内有望进一步完善。据分子遗传学家约翰·罗西，加利福尼亚希望之城医疗中心的专家预测，这种疗法可能在不久后进入临床试验阶段。奥尼兰姆计划对36名病人进行新药测试，增加剂量，早期的试验结果显示出其颇具前景，可能成为首批上市的RNAi疗法治疗药物。罗西强调：“RNAi的潜力广泛，即使它只针对肝癌有效，也是一项重大突破。”对于饱受化疗和辐射副作用却无法治愈肝癌的患者来说，这无疑是极其宝贵的疗法。”
扩展资料
ALN-VSP疗法实际上是一种RNAi干扰基因治疗技术，它通过将沉默与肿瘤组织血管生成相关的生长因子的蛋白合成，来抑制肿瘤区血管的生成，达到将癌细胞饿死的效果。这种创新的基因治疗方法是由美国奥尼兰姆（Alnylam）生物技术公司开发。药物包在脂肪薄层里，便可达到主要被肝脏吸收的效果。这允许医生从血管注射药物，而不是通过一点上的注射，这可改善药物的效果，确保整个肝脏都能接收到均等的剂量。
